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基因治療的利弊，一般有以下幾種情況：
1、優(yōu)點(diǎn)：主要體現(xiàn)在基因治療是未來抗腫瘤治療的一個(gè)重要發(fā)展方向，它可以直接針對某些腫瘤基因，采取一定的治療策略，比如可以通過RNA干擾、反義寡核苷酸、核酶等技術(shù)沉默腫瘤基因的表達(dá)，直接抑制腫瘤，或者通過導(dǎo)入抑癌基因TP53、P16等，來糾正抑癌基因功能缺陷的情況，同樣可以起到抑制腫瘤的作用。還有一類靶向免疫細(xì)胞的基因治療，比如基于細(xì)胞工程技術(shù)的car-t細(xì)胞治療，是一種最新的腫瘤免疫基因治療方式，這一類經(jīng)過CD19分子嵌合抗原受體修飾的卡替療法，在血液系統(tǒng)惡性腫瘤治療中徹底清除了腫瘤細(xì)胞，并且作用顯示比較持久。
2、弊端：首先體現(xiàn)在它的安全性，經(jīng)過人工修飾的基因轉(zhuǎn)移到人體，或者經(jīng)過編輯的體內(nèi)基因，如果目的基因按照設(shè)計(jì)持續(xù)表達(dá)，對人體是不是會(huì)存在長期潛在的不良反應(yīng)，目前仍然未知，而目的基因的相關(guān)基因，以及相關(guān)的信號通路，是否會(huì)受到進(jìn)一步的影響，導(dǎo)致繼發(fā)性的醫(yī)源性疾病，尚缺乏足夠的證據(jù)。這些基因治療的方式往往價(jià)格非常昂貴，治療過程也非常復(fù)雜，所需的費(fèi)用患者常常難以承受。