![[object Object]](https://file.youlai.cn/cnkfile1/M02/79/CF/44C65BFE85A8D1AC81C0A78103B879CF.jpeg?x-oss-process=image/resize,w_360,m_lfit)
1、為什么慢性粒細(xì)胞白血病診斷后應(yīng)該盡快用藥？
答：慢粒分為慢性期（早期）、加速期（中期）和急變期（晚期）。
比較幸運(yùn)的是，大多數(shù)患者確診慢粒時多半處于早期，國內(nèi)外的臨床用藥數(shù)據(jù)均證實，早期用藥的效果是最好的，可以較好地控制病情。如果進(jìn)入加速甚至急變期，由于白血病的生物學(xué)特性已經(jīng)發(fā)生變化，不僅治療難度加大，用藥也很難取得較好的效果。
此外，部分慢性期患者，即使不使用特殊藥物，2-3年內(nèi)也可能不會出現(xiàn)嚴(yán)重不適癥狀而自我感覺良好，因此不愿服用酪氨酸激酶抑制劑（TKI）等療效較好、但價格相對較高的藥物；或者初期服用了TKI藥物，隨著癥狀的好轉(zhuǎn)又隨意停藥或者減量服用。所有這些行為，都可能導(dǎo)致病情惡化，進(jìn)入中晚期，此時再用藥就很難取得滿意的效果。
2、慢性粒細(xì)胞白血病可以治愈嗎？
答：這個問題不能簡單地回答能還是不能。
針對同一個體，不同的醫(yī)生會根據(jù)自己的臨床經(jīng)驗采用不同的治療方法，不同的治療方法有不同的“治愈”比例，當(dāng)然也有不同的失敗風(fēng)險。
針對不同的個體，同樣的治療方法也可能產(chǎn)生不同的治療效果。
如果病人和醫(yī)生一起努力，多數(shù)慢粒是能夠得到較好控制的，部分可以達(dá)到治愈的效果。
比如，骨髓移植是目前公認(rèn)的、較好的治愈慢粒的手段，慢性期的患者做骨髓移植的治愈率可以達(dá)到80%左右。
當(dāng)然，骨髓移植也需要有一定的先決條件，一方面患者年齡要較輕（50歲以下），另一方面需要有配型相合的供者（最好是兄弟姐妹），同時還需要數(shù)十萬經(jīng)費(fèi)支持（根據(jù)病情，供者相合程度等因素，至少25萬元）。
但，不得不說的是，因排斥、感染、出血等移植相關(guān)并發(fā)癥，導(dǎo)致移植仍有近20%的失敗率，而移植失敗意味著患者有失去生命的危險。
再一種目前采用最廣泛的治療方式，是采用酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療（其一代藥物是伊馬替尼，二代藥物有尼洛替尼、達(dá)沙替尼，而國外已有三代藥物上市）。已有臨床數(shù)據(jù)證實，約50%的用藥數(shù)年的患者能夠達(dá)到深度緩解的療效，其中又有少數(shù)病人可以實現(xiàn)停藥，達(dá)到“臨床治愈”或者說“無治療緩解”的。
但是，其它如干擾素、阿糖胞苷或者羥基脲等等治療方法，對慢性粒細(xì)胞白血病基本沒有什么很好的療效。
3、診斷慢性粒細(xì)胞白血病后，我還可以活多久？
答：自十多年前酪氨酸激酶抑制劑（TKI）問世以來，慢粒的治療效果已取得長足進(jìn)展。
根據(jù)美國最新的臨床權(quán)威數(shù)據(jù)顯示，應(yīng)用TKI治療的患者（從15歲到85歲的任何一個年齡段），其5年的存活率與普通人群是一樣的，達(dá)到90%左右。
也就是說，慢?；颊呷绻軌蛞?guī)范地應(yīng)用TKI治療，90%左右的患者可以長期存活，從而讓慢粒從一個惡性腫瘤性疾病，變成一個類似于高血壓、糖尿病一樣普通的、進(jìn)程可控的慢性疾病。
但需要強(qiáng)調(diào)的是，“好療效”的前提是規(guī)范、合理地用藥。首先，需要規(guī)范藥物使用劑量，劑量不足、隨意減量等都將影響療效；其次，正確、妥善對待藥物的副作用；臨床經(jīng)驗豐富的醫(yī)生能夠更好地判斷、把握藥物的使用以及副作用的處理。最后正規(guī)及時的監(jiān)測有助于發(fā)現(xiàn)不良效果而及時調(diào)整治療方案。
簡單地說，只要保證合理規(guī)范的治療和監(jiān)測，那么絕大部分患者就可以長期存活。
4、診斷慢性粒細(xì)胞白血病之后，一定要用酪氨酸激酶抑制劑（伊馬替尼、尼洛替尼、達(dá)沙替尼等藥物）嗎？
答：如問3所說，Ph染色體易位是導(dǎo)致慢粒發(fā)病的根本原因，產(chǎn)生的BCR/ABL融合基因，編碼的蛋白引起增強(qiáng)的酪氨酸激酶活性是慢粒的發(fā)病機(jī)制。
酪氨酸激酶抑制劑（TKI）作用的分子機(jī)制是作為ATP競爭性抑制劑，阻滯酪氨酸激酶（TK）的磷酸化，抑制BCR-ABL表達(dá)，從而阻止腫瘤細(xì)胞的生長，導(dǎo)致其死亡。
而伊馬替尼作為世界上第一個分子靶向藥物，能夠準(zhǔn)確定位地作用于慢粒細(xì)胞，對正常細(xì)胞的影響較小，不僅療效較好，而且副作用較小。
目前應(yīng)用TKI治療的患者，90%可長期存活；并且因其服用方便，副作用較小，患者一般均可正常工作、生活。因此，國內(nèi)外目前的慢粒診療醫(yī)學(xué)權(quán)威指南均推薦酪氨酸激酶抑制劑（TKI）作為慢粒治療的首選，療效不佳時再換用其他治療方案。
5、如果無法承受TKI治療的相關(guān)費(fèi)用，還有其他方法治療慢粒嗎？
答：首先，骨髓移植是一種選擇，且有較高的治愈慢粒的可能性，但因其有一定的先決條件，比如需要配型相合的供者、較高的費(fèi)用以及存在相關(guān)嚴(yán)重并發(fā)癥等原因，目前僅在應(yīng)用TKI療效不佳時，將移植作為二線治療選擇。
更強(qiáng)的二代藥物尼洛替尼、達(dá)沙替尼也已上市。近期在國外上市的多個三代藥物，不久也將進(jìn)入國內(nèi)市場。因此，在一種TKI療效不佳或者副作用無法耐受時，會首先考慮換用另一種TKI治療（如將一代藥物伊馬替尼換為二代藥物尼洛替尼或達(dá)沙替尼）；如果療效仍然不佳，再考慮骨髓移植。
其次，在TKI問世之前，無法進(jìn)行骨髓移植的患者，一般推薦應(yīng)用干擾素+小劑量阿糖胞苷的治療。該治療費(fèi)用較TKI低，有效率大約30%，遠(yuǎn)遠(yuǎn)比不上TKI的療效，更談不上治愈或停藥。
但是，仍有非常貧困的患者僅能選用廉價的口服藥（如羥基脲）的治療。該治療可降低升高的白細(xì)胞，使血常規(guī)恢復(fù)正常，脾臟縮小，取得一些表面上的療效。但如前提及的，慢粒分為慢性期、加速期和急變期，部分患者即使不使用特殊藥物，慢性期也能維持2-3年，隨后才進(jìn)入加速急變期。羥基脲僅能降低白細(xì)胞，而對疾病的進(jìn)展沒有任何控制作用。使用該藥物治療帶來的暫時性癥狀緩解，易麻痹患者對病情的認(rèn)識，延誤病情。
值得高興的是，國產(chǎn)TKI藥物已上市，這些無疑有助于患者選擇接受TKI治療。
6、為什么說酪氨酸激酶抑制劑（伊馬替尼、尼洛替尼、達(dá)沙替尼等藥物）是靶向治療藥物？其療效如何？
答：“靶向”的含義是指TKI可以準(zhǔn)確定位地作用于慢粒的白血病細(xì)胞，而對正常的細(xì)胞的影響較小，因此療效較好，而副作用較小。
如上所述，目前應(yīng)用TKI治療的患者，90%可長期存活。并且因其服用方便，副作用較小，患者一般均可正常工作、生活。因此，國內(nèi)外目前的慢粒診療醫(yī)學(xué)權(quán)威指南均推薦酪氨酸激酶抑制劑（TKI）作為慢粒治療的首選，療效不佳時再換用其他治療方案。
國內(nèi)外的臨床數(shù)據(jù)已證實，TKI的二代藥物尼洛替尼、達(dá)沙替尼的藥效較一代藥物伊馬替尼可更快取得更深程度的療效，是否能使更多的患者存活、停藥是未來研究的方向。
7、酪氨酸激酶抑制劑目前有一代藥物伊馬替尼，二代藥物有尼洛替尼和達(dá)沙替尼，該如何選用？
答：一代藥物伊馬替尼是上市最早，應(yīng)用時間最長的TKI。大量的臨床數(shù)據(jù)已證實其較好的療效，同時國內(nèi)目前進(jìn)入醫(yī)保報銷目錄的TKI大部分為伊馬替尼，二代藥物僅在極少數(shù)省份可以報銷。因此國內(nèi)仍將伊馬替尼作為慢粒初始治療的首選。
治療過程中，患者應(yīng)注重和醫(yī)生的溝通與合作，在醫(yī)生的指導(dǎo)下規(guī)范用藥，同時患者要重視并嚴(yán)格遵守醫(yī)囑進(jìn)行各種檢查，以便準(zhǔn)確地監(jiān)測病情變化。
二代藥物尼洛替尼、達(dá)沙替尼較伊馬替尼可更快取得更深程度的療效，有可能使更多的患者存活、停藥。目前國外的慢粒治療指南也將二代藥物尼洛替尼、達(dá)沙替尼和伊馬替尼并列作為治療的首選藥物。因此，如果有指標(biāo)提示患者伊馬替尼可能療效不佳，且患者經(jīng)濟(jì)狀況較好，可以承受二代藥物的治療費(fèi)用，或?qū)ι钯|(zhì)量要求更高，期待增加自己未來停藥的可能性，可以考慮首選二代藥物。